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Degenerative Erkrankungen des kindlichen Gehirns sind unheilbar. Noch!

Experimentelle Therapieansätze

Es gibt zahlreiche Unterarten der degenerativen Gehirnerkrankungen. Weltweit wird an experimentellen Therapieansätzen für einzelne dieser Arten geforscht, darunter an Gentherapien oder Enzymersatztherapien.

Erste Erfolge scheinen greifbar. In den USA werden derzeit Hunde, die an NCL leiden, erfolgreich mit einem Enzympräparat therapiert. Sollte das Medikament für Menschen zugelassen werden, dürfte es voraussichtlich in Hamburg erstmals unter wissenschaftlicher Kontrolle eingesetzt werden. Ein weiterer Hersteller hat ein wirksames Medikament für eine bestimmte Art der Leukodystrophie entwickelt, an der auch viele in Hamburg betreute Kinder leiden.

Stammzellentransplantation

Zwar keine Heilung, aber ein Stopp! In einigen Fällen von Leukodystrophie ist es gelungen, den Krankheitsprozess durch eine Transplantation von genetisch passendem Knochenmark aufzuhalten.

Palliativ-Behandlung

Der Verlauf einer degenerativen Gehirnerkrankung ist für die betroffenen Kinder mit starken Schmerzen verbunden. Aufgrund der komplexen Prozesse reichen herkömmliche Palliativtherapien oft nicht aus. Um das Leid der kleinen Patienten noch besser zu vermindern, wird fortwährend an einer krankheitsspezifischen Schmerzbehandlung geforscht.

Diagnostik

Das Spezialteam des UKE setzt sich intensiv für die Verbesserung der Diagnostik von degenerativen Gehirnerkrankungen in der Kindermedizin ein. Dazu gehört die Weiterentwicklung der bisherigen Diagnosemethoden, aber auch ihre stärkere Verbreitung unter Kinderärzten.

Je früher eine endgültige Diagnostik, umso eher kann man sich auf die verbleibenden Möglichkeiten des Kindes einstellen. Eine frühe Diagnose kann aber auch die Chance auf eine wirksame Knochenmarktransplantation erhöhen.

Die pränatale Diagnostik ist bereits möglich und vor allem für bereits betroffene Familien von großer Bedeutung, da es sich sowohl bei NCL als auch bei Leukodystrohpie um eine Erbkrankheit mit einem Wiederholungsrisiko handelt.

Das Spezialteam der Kinderklinik des UKE ist eine weltweit bedeutende Instanz zur Erforschungvon NCL und Leukodystrophie bei Kindern. Durch den direkten Kontakt mit den erkrankten Kindern und behandelnden Ärzten sind die Wissenschaftler hochmotiviert, das Leid der kleinen Patienten zu lindern oder möglichst sogar zu stoppen.

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