Spenden-Konto: Haspa · IBAN: DE 6220 0505 5012 0812 4022 · BIC: HASPDEHHXXX

Die Arbeitsgruppe degenerative Krankheiten des Gehirns
an der Kinderklinik des UKE

Die Arbeitsgruppe verbindet als Teil der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf medizinische Behandlung mit wissenschaftlicher Forschung. Die klinische Gruppe und die Laborgruppe können so in direktem Austausch von experimenteller Forschung und medizinischer Praxis arbeiten.

Klinische Gruppe

Über viele Jahre wurde am UKE ein Spezialistenteam von Kinderärzten und Kinderkrankenschwestern herangebildet, welches sich den degenerativen Gehirnerkrankungen bei Kindern widmet.

In den Spezialsprechstunden für NCL (Neuronale Ceroid-Lipofuszinosen) und Leukodystrophie werden Kinder aus allen Teilen Deutschlands und auch internationaler Herkunft untersucht, behandelt und jahrelang auf ihrem Krankheitsweg betreut. Die medizinische Betreuung ist in dem zeitlichen und personellen Umfang möglich, den diese komplizierten und schweren Krankheiten erfordern. Dank dem Einsatz von Spendengeldern.

 

Schwerpunkte der Arbeit

  • Palliative Behandlung zur Linderung des Leidens
    Die überwiegende Mehrzahl dieser Krankheiten ist auch heute noch unheilbar. Um Patienten mit diesen seltenen Krankheiten dennoch lindernd helfen und deren Lebensqualität damit verbessern zu können, sind sowohl spezielle Fachkenntnis über die Krankheiten und Zeit, um in Ruhe mit den Familien alle Probleme zu besprechen, unbedingt notwendig. Außerdem sind viele der Ärzte der Arbeitsgruppe zusätzlich in pädiatrischer Palliativmedizin ausgebildet.
  • Sammlung von Daten zur Erforschung des Krankheitsverlaufs
    Um den Verlauf der verschiedenen Formen der NCL und Leukodystrophien besser zu verstehen und auf diese Weise auch beurteilen zu können, ob Therapien erfolgreich Leiden lindern oder sogar das Fortschreiten der Krankheiten stoppen können, werden in der Arbeitsgruppe klinische Daten der betreuten Patienten detailliert gesammelt und ausgewertet. Für die NCL-Krankheiten wurde dies als internationales Projekt von Dr. Schulz begonnen: An der in Hamburg koordinierten DEM-CHILD NCL Patienten-Datenbank nehmen mittlerweile 19 Länder teil.
  • Klinische Studien zur Entwicklung neuer Therapien
    Mit Hilfe durch die Arbeitsgruppe sowie in internationaler Zusammenarbeit gesammelter großer Datensätze zum Verlauf dieser Krankheiten ist es möglich, die Wirksamkeit neuer, experimenteller Therapien zu beurteilen. Unter Dr. Schulz’ internationaler Studienleitung konnten so Studien zur Verträglichkeit und Wirksamkeit der weltweit ersten intraventrikulären Enzymersatz-Therapie bei CLN2-Krankheit (einer im Kleinkindalter beginnenden und sehr rasch verlaufenden NCL-Form) erfolgreich durchgeführt werden. Das getestete Medikament wurde kürzlich im Juni 2017 für die Behandlung aller Kinder mit dieser Krankheit von den Arzneimittelbehörden in Europa und auch USA offiziell zugelassen. Dies stellt als erstes zugelassenes Medikament gegen NCL einen ersten, bedeutenden Hoffnungsschimmer  im Kampf gegen diese Krankheiten dar.

Unsere Spezialisten für degenerative Gehirnerkrankungen bei Kindern

v.l.n.r. Felicia Mankowski (Kinderkrankenschwester NCL Studie)
Dr. Christoph Schwering (Kinderarzt NCL Sprechstunde und NCL Studie)
Dr Stephan Neuwerk (Kinder- und Jugendpsychologe NCL-Studie)
Lilly-Beate Hossner (Kinderkrankenschwester NCL Studie)
Waltraud Hubert (Kinderkrankenschwester NCL LD Sprechstunde)
Dr. Eva Wibbeler (Kinderärztin NCL Sprechstunde und NCL Studie)
Annegret Ruprecht (Kinderkrankenschwester NCL Studie)
Dr. Miriam Nickel (Kinderärztin NCL Sprechstunde)
Dr. Angela Schulz (Kinderärztin NCL Sprechstunde und NCL Studie)
nicht im Bild: Dr. Annette Bley (Kinderärztin, Leukodystrophie Sprechstunde)

 

Die Sprechstunde für NCL und Leukodystrophie-Krankheiten bei Kindern täglich nach Vereinbarung.

Schwester Waltraud: (040) 7410 – 56391

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Spezialambulanz Leukodystrophien/NCL, N23, EG
Martinistraße 52 | 20246 Hamburg

Für betroffene Familien steht zusätzlich eine Notfall-Telefonnummer zur Verfügung, über die die Spezial-Ärzte des Teams 24h bei akuten Problemen und Fragen jederzeit sofort erreichbar sind.

Laborgruppe

Mit Laborexperimenten arbeiten zahlreiche Wissenschaftler, Doktoranden und Studenten an der Erforschung der komplizierten Stoffwechselvorgänge bei degenerativen Krankheitsprozessen. Auch neuartige Therapien können hier ohne Gefahr für einen Patienten erprobt werden. Die Leitung dieser großen Laborgruppe hat Prof. Thomas Braulke, die NCL-Projektgruppen leiten Dr. Angela Schulz und PD Dr. rer. nat. Stephan Storch.

Dank einer großzügigen Spende kann das Forschungsteam in einem eigenen NCL-Labor arbeiten. Weiterhin wurde durch den Einsatz von Spendengeldern der Grundstein für die erfolgreiche Einwerbung von Forschungsgeldern aus öffentlichen Mitteln auf dem Gebiet der NCL-Krankheiten gelegt, wie zum Beispiel Förderungen durch die europäische Kommission (Projekte NCL Models, DEM-CHILD*, BATCure), das Bundesministerium für Bildung und Forschung (Projekt NCL2Treat) und die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) (Einzelprojekt-Förderungen Schulz und Storch sowie Forschergruppe FOR2625).

*Dementia in Childhood, Koordination Dr. Schulz

Prof. Dr. med. Alfried Kohlschütter

Prof. Dr. med. Alfried Kohlschütter

Prof. Dr.  Alfried Kohlschütter hat am UKE die Arbeitsgruppe für Kinder mit Hirnabbaukrankheiten aufgebaut und jahrzehntelang geleitet. Während seit seiner Emeritierung inzwischen die Front von Jüngeren gehalten wird, steht er zur Beratung von Familien und bei Forschungsprojekten weiter zur Verfügung.

Dr. med. Angela Schulz

Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin, Funktionsoberärztin

Frau Dr. Schulz leitet als Funktionsoberärztin die NCL-Sprechstunde und NCL-Arbeitsgruppe. Sie blickt auf eine umfassende Behandlungs- und Forschungserfahrung bei den NCL-Krankheiten zurück. Sie leitet internationale Forschungskonsortien und Therapiestudien, insbesondere bei der Erprobung neuer experimenteller Behandlungsverfahren.

Miriam Nickel

Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin

Die Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin blickt auf langjährige Erfahrung in der Behandlung und Betreuung von Patienten mit Abbaukrankheiten des Gehirns zurück. Sie gehört zur festen, ständigen Besetzung der NCL-Spezialsprechstunde. Darüberhinaus ist sie wissenschaftlich auf die Sammlung und Auswertung von Daten zum Verlauf dieser Krankheiten spezialisiert.

Dr. med. Eva Wibbeler

Assistenzärztin

Dr. Wibbeler steht kurz vor dem Abschluss des Facharztes für Kinder- und Jugendmedizin. Sie hat bereits große Erfahrung in der Behandlung von Kindern mit Hirnabbau-Krankheiten gesammelt und arbeitet sowohl in der NCL-Sprechstunde als auch als Studienärztin bei der klinischen Studie zur Entwicklung einer intraventrikulären Enzymersatz-Therapie bei CLN2-Krankheit.

Annegret Ruprecht

Fachkinderkrankenschwester, Study Nurse

Sr. Annegret Ruprecht hat durch ihre vorige Arbeit auf unserer kinderneurologischen Station langjährige Erfahrung in der Pflege von Kindern mit degenerativen Hirnabbaukrankheiten und anderen neurologischen Erkrankungen. Als NCL Study Nurse ist sie nun vor allem an der intraventrikulären Enzymersatz-Therapie bei CLN2-Krankheit und anderen klinischen Studien zur Entwicklung von Therapien bei NCL beteiligt.

Lilli Hossner

Fachkinderkrankenschwester, Study Nurse, Intensivschwester

Sr. Lilli Hossner hat durch ihre langjährige Arbeit als pflegerische Leitung der Kinderintensivstation der Altonaer Kinderklinik langjährige Erfahrung in der Pflege von Kindern im intensivmedizinischen Bereich. Als NCL Study Nurse ist sie nun vor allem an der intraventrikulären Enzymersatz-Therapie bei CLN2-Krankheit, welche auf der Intensivstation verabreicht wird, beteiligt.

Dr. Annette Bley

Dr. Annette Bley

Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin, Funktionsoberärztin

Dr. Annette Bley leitet die Leukodystrophie-Sprechstunde und verschiedene Leukodystrophie-Forschungsprojekte. Sie ist Fachärztin für Kinder- und Jugendheilkunde und Funktionsoberärztin der Kinderklinik.

Dr. med. Christoph Schwering

Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin

Dr. Schwering ist Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin, seit mehreren Jahren erfahrener Teil des NCL-Ärzteteams und insbesondere an der klinischen Studie zur Entwicklung einer intraventrikulären Enzymersatz-Therapie bei CLN2-Krankheit und an der Entwicklung von Therapiestandards zur Enzymgabe beteiligt.

Waltraud Hubert

Waltraud Hubert

Fachkinderkrankenschwester, Study Nurse

Sr. Waltraud Hubert ist die langjährige, durch Spenden der Freunde der Kinderklinik finanzierte Sprechstundenschwester. „Durch die „Freunde der Kinderklinik“ ist es mir möglich, mich diesen besonderen Kindern und ihren Eltern zeitlich so zu widmen wie sie es benötigen. Ich erlebe täglich, wie wichtig die Kontinuität der Personen in der Sprechstunde ist und unseren schwer belasteten Familien mit NCL- oder Leukodystrophie-kranken Kindern gut tut.“

Bettina Thede

Fachkinderkrankenschwester, Study Nurse, Palliativschwester

Sr. Bettina Thede hat durch ihre vorige Arbeit auf unserer kinderneurologischen Station und ihre Zusatzausbildung zur Palliativschwester langjährige Erfahrung in der Pflege von Kindern mit fortschreitenden degenerativen Hirnabbaukrankheiten. Als NCL Study Nurse ist sie nun vor allem an der intraventrikulären Enzymersatz-Therapie bei CLN2-Krankheit und speziellen Betreuung der NCL-Patienten während ihrer Krankenhausaufenthalte beteiligt.

Felicia Mankowski

Fachkinderkrankenschwester, Study Nurse

Sr. Felicia Mankowski hat langjährige Erfahrung in klinischen Studien und in der Pflege von Kindern im intensivmedizinischen Bereich. Als NCL Study Nurse ist sie nun vor allem an der intraventrikulären Enzymersatz-Therapie bei CLN2-Krankheit, welche auf der Intensivstation verabreicht wird, beteiligt.

Dirk Kilian

IT-Dateningenieur

Ohne die Arbeit des Dateningenieurs wäre der stetige Ausbau der in Hamburg koordinierten internationalen Patienten-Datenbanken und die wichtige Verwertung der praktischen Beobachtungen für die lokale und internationale klinische Forschung und Entwicklung von Therapien  nicht möglich.